Toronto’da düzenlenen 2025 Alzheimer Derneği Uluslararası Konferansı’nda (AAIC 2025) açıklanan verilere göre, oral yolla uygulanan mitokondri hedefli SUL-238 adlı küçük moleküllü ilaç, sağlıklı ileri yaştaki gönüllülerde güvenli ve iyi tolere edilebilir bulundu. İlacın yüksek beyin-omurilik sıvısı (BOS) penetrasyonu sayesinde nörodejeneratif hastalıklar için umut vadettiği belirtildi.
Toplam 53 sağlıklı gönüllü üzerinde gerçekleştirilen Faz 1 çalışmasında 50–2000 mg aralığındaki tekli dozların uygun farmakokinetik özellikler gösterdiği ve yüksek BOS geçişi sağladığı ifade edildi. Bu bulgular, SUL-238’in Alzheimer ve benzeri hastalıkların ileri klinik aşamalarında değerlendirilmesi için güçlü bir aday olduğunu ortaya koydu.
GEN Yönetim Kurulu Başkanı Abidin Gülmüş, “Bu umut verici klinik araştırma sonuçları, Alzheimer hastalığının biyolojisini hedef alan tedaviler geliştirme misyonumuzda önemli bir adım niteliğindedir.” dedi.
GEN Ar-Ge ve Klinik Operasyonlar Genel Müdür Yardımcısı Uzm. Dr. Nadir Ulu ise, “Mükemmel güvenlilik profili, yüksek BOS geçişi ve güçlü preklinik veriler ışığında SUL-238, Alzheimer da dahil olmak üzere birçok nörodejeneratif hastalık için umut verici bir aday olarak öne çıkmaktadır. Yakın zaman içinde SUL-238 ile Faz 2 ve Faz 3 klinik araştırmalarımıza başlayacağımız için oldukça heyecanlıyız.” ifadelerini kullandı.
SUL-238’in mitokondri fonksiyonunu hedef alarak Alzheimer, kardiyovasküler, renal hastalıklar ve yaşlanmaya bağlı bozukluklarda iyileştirici etkiler sağladığı belirtilirken, Faz 2 ve Faz 3 çalışmaları için hazırlıkların sürdüğü bildirildi.
GEN, yenilikçi ilaç geliştirme faaliyetlerini güçlü Ar-Ge altyapısı ve uluslararası iş birlikleriyle sürdürmeye devam ediyor.